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GNE肌病唾液酸缓释治疗3期随机研究数据集
2025年12月15日 30 159 118
数据集概述 本数据集包含一项针对GNE肌病患者的3期随机研究数据，旨在评估唾液酸缓释剂（Ace-ER）的疗效与安全性。研究通过48周双盲安慰剂对照试验，收集了肌肉强度、功能评分及安全性相关数据，为该疾病治疗研究提供支持。 文件详解 文件名称: Lochmuller et al UX001 CL301 MS supp materials protocol...
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布罗索单抗对X连锁低磷血症成人肌肉功能_力量及骨骼肌ATP合成速率影响数据集
2025年12月7日 30 190 43
数据集概述 本数据集记录了布罗索单抗（一种FGF23中和抗体）对未接受过治疗的X连锁低磷血症（XLH）成人患者的肌肉功能、力量及骨骼肌ATP合成速率的影响，包含治疗前后的症状评估、肌肉功能测试及ATP合成速率检测结果。 文件详解 文件名称: Narrative Description of the Muscle...
