诺西那生钠在晚发型脊髓性肌萎缩症中的长期疗效数据集

数据集概述

本数据集记录了诺西那生钠治疗晚发型脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者的长期疗效研究结果，基于1b/2a期及其扩展研究数据，涵盖运动功能评估及安全性分析，为该药物的长期治疗价值提供实证支持。

文件详解

• 文件名称：Darras Online Supplementary appendix.pdf
• 文件格式：PDF (.pdf)
• 文件内容：包含诺西那生钠治疗晚发型SMA的1b/2a期及扩展研究的在线补充附录，可能涵盖研究方法细节、评估指标（如HFMSE、ULM、6MWT、CMAP）的具体数据及安全性分析结果。

适用场景

• 神经肌肉疾病治疗研究：分析诺西那生钠对晚发型SMA患者的长期疗效及安全性
• 罕见病药物评估：为脊髓性肌萎缩症药物的临床应用提供数据支持
• 运动功能评估工具应用：验证HFMSE、ULM等量表在SMA患者长期随访中的适用性
• 临床证据分级研究：探讨IV类证据在药物疗效评价中的价值