数据集概述
本数据集为STARS phase 2研究的补充表格数据，包含加波沙朵治疗安格曼综合征的多中心随机对照试验结果，涉及安全性、耐受性及探索性疗效终点分析，支持神经疾病药物研发及临床研究参考。
文件详解
- 文件名称：STARS_Primary_Suppemental_Tables_1-11.docx
- 文件格式：DOCX
- 字段映射介绍：包含11张补充表格，涵盖试验设计（随机分组方案）、安全性数据（不良事件类型/发生率）、耐受性指标（剂量调整/停药情况）、疗效终点（CGI-S/CGI-I量表评分及组间差异）、人口统计学特征（年龄/性别/基线病情）等核心字段。
数据来源
论文“The STARS phase 2 study: a randomized controlled trial of gaboxadol in Angelman syndrome”
适用场景
- 神经疾病药物安全性评估：分析加波沙朵在安格曼综合征患者中的不良事件谱及耐受性特征。
- 罕见病临床试验设计参考：借鉴多中心、双盲、安慰剂对照的试验设计框架，优化类似疾病的研究方案。
- 疗效终点指标验证：评估CGI-S/CGI-I量表在安格曼综合征药物疗效评价中的适用性。
- 药物研发决策支持：为加波沙朵后续临床试验阶段的剂量选择、人群筛选提供数据依据。
- 安格曼综合征临床研究：补充现有疾病治疗的循证医学证据，支持疾病管理策略制定。
